Oświadczenie Roche Polska dotyczące statusu refundacyjnego i dostępności produktu leczniczego Hemlibra (emicizumab) dla dorosłych pacjentów z hemofilią A bez inhibitora

W odpowiedzi na pismo Roche z 16 czerwca 2026 r., w którym po raz kolejny poprosiliśmy o pilne spotkanie w celu sfinalizowania procesu udostępnienia leku, 29 czerwca 2026 r. otrzymaliśmy pisemne stanowisko Departamentu Lecznictwa Ministerstwa Zdrowia1. W przesłanej odpowiedzi Departament nie odniósł się do propozycji bezpośredniego spotkania, nie przedstawił również żadnych deklaracji dotyczących terminu podjęcia ostatecznej decyzji w sprawie emicizumabu. Resort poinformował nas m.in. o procedurach dotyczących udostępnienia innych produktów leczniczych, dla których nie jesteśmy podmiotem odpowiedzialnym.

W otrzymanym dokumencie Departament Lecznictwa przypomniał też m.in. aktualną formalną ścieżkę indywidualnego dostępu do leczenia w ramach NPLH:

Resort wskazał, że:

• Dalszy brak rozwiązania systemowego: Chociaż pierwsze oferty mające na celu zapewnienie dorosłym pacjentom bez inhibitora dostępu do tej formy profilaktyki hemofilii  złożyliśmy już w 2022 roku, po 4 latach prac proces wciąż nie doczekał się finału, zaś analizy trwają. Czas ich zakończenia nie jest znany.

• Indywidualne decyzje urzędnicze zamiast jasnych kryteriów medycznych: Zaproponowana przez Ministerstwo ścieżka dostępu do emicizumabu dotycząca “uzasadnionych klinicznie przypadków” oznacza, że o dostępie do nowoczesnego leczenia dla każdego pacjenta każdorazowo, indywidualnie będzie decydować Rada Programu, zaś finalnie decyzję Rady zaakceptuje bądź nie urzędnik Ministerstwa Zdrowia. Proces ten nie jest transparentny – brak publicznej wiedzy o kryteriach kwalifikacji generuje realne ryzyko nierówności w dostępie do terapii.

• Nieefektywne gospodarowanie środkami publicznymi: Indywidualne zgody oznaczają, że lek będzie kupowany po aktualnej, wyższej cenie przetargowej, zamiast w cenie z ostatniej oferty Roche, która oczekuje na rozstrzygnięcie Departamentu Lecznictwa i generuje oszczędności. Przypominamy, że wprowadzenie emicizumabu dla omawianej populacji skutkowałoby obniżeniem wydatków na produkty stosowane w hemofilii A o ok. 50 mln zł w stosunku do planowanych kosztów NPLH. 

Wskazywana już przez Roche w poprzednich oświadczeniach sprawna, trwająca zaledwie 5 miesięcy procedura refundacyjna dla populacji pediatrycznej, zrealizowana przez Departamentem Polityki Lekowej i Farmacji, pokazuje, że polskie urzędy potrafią działać dynamicznie i z poczuciem pilności. Podział kompetencji w zakresie decyzji dotyczącej leczenia pacjentów z hemofilią i skazami krwotocznymi na dwa departamenty obnaża rażącą asymetrię proceduralną. Podczas gdy Departament Polityki Lekowej i Farmacji obowiązują ustalone ustawowo ramy czasowe, w przypadku Departamentu Lecznictwa brak określonych prawnie ram czasowych skutkuje przewlekłością procesu. W efekcie w Polsce dostęp do leczenia emicizumabem dla pacjentów niepowikłanych inhibitorem uzależniony jest nie od sytuacji klinicznej pacjenta i realnej oceny lekarza zgodnej z wiedzą medyczną, lecz wieku pacjenta.

Powoływanie się przez Departament Lecznictwa Ministerstwa Zdrowia na procedury dotyczące innych produktów leczniczych wskazuje na niespójność w działaniach resortu. Proces dotyczący emicizumabu – leku zarejestrowanego znacznie wcześniej – bezskutecznie trwa w od 2022 roku w różnych ścieżkach. Tymczasem nowsze produkty, obecne na rynku znacznie krócej, są procedowane ze znacznie większą dynamiką.

Dzieje się tak pomimo faktu, że w przypadku nowo ocenionych technologii opublikowane Opinie Prezesa AOTMiT wskazują na wzrost wydatków płatnika2,3. Ponadto analizy te dotyczą zupełnie innych populacji chorych (pozytywna ocena Prezesa AOTMiT dotyczy hemofilii B z inhibitorem oraz choroby von Willebranda), co oznacza, że nie rozwiążą one problemu dorosłych pacjentów z hemofilią A bez inhibitora. Wszystkie ww. trzy grupy chorych łączą niezaspokojone potrzeby terapeutyczne dotyczące indywidualizacji terapii. Mimo to, przedmiotem ostatniego posiedzenia Rady Narodowego Programu w dniu 3 lipca było włączenie do NPLH tylko dwóch terapii – dla chorych na hemofilię B z inhibitorem oraz chorobę von Willebranda – zaledwie niecałe trzy miesiące po uzyskaniu opinii AOTMiT w ich sprawie. W przypadku emicizumabu analogiczny etap procesu w AOTMiT został zakończony już w listopadzie 2025 r., jednak lek wciąż czeka na decyzję. Zwraca uwagę fakt, że resort nadaje wysokie tempo prac nad technologiami generującymi dodatkowe koszty dla budżetu, wstrzymując jednocześnie decyzje w sprawie emicizumabu – terapii, która w ramach oficjalnej oferty Roche przyniosłaby publicznemu płatnikowi obniżenie wydatków wskazane wyżej.

Ministerstwo Zdrowia w swoim piśmie podnosi zatem kwestię wysokich kosztów terapii wyłącznie w zakresie emicizumabu, jednocześnie zamykając się na dialog i spotkanie z firmą odpowiedzialną za produkt. Resort ignoruje korzystną ofertę Roche Polska, która zawiera szereg mechanizmów zabezpieczających budżet płatnika publicznego. Dzięki naszej propozycji finansowej, nowoczesna terapia podskórna dla dorosłych pacjentów może być wdrożona w ramach środków już zabezpieczonych i zaplanowanych na leczenie hemofilii w aktualnej edycji Narodowego Programu.

Mając na uwadze standardy etyczne oraz prawo pacjentów do równego traktowania i wiedzy na temat stanu ochrony zdrowia w Polsce, publikujemy otrzymaną odpowiedź z Departamentu Lecznictwa w całości. Wyrażamy otwartość na spotkanie w każdym terminie wyznaczonym przez Departament Lecznictwa, aby wspólnie omówić zaproponowane przez nas instrumenty finansowe. Liczymy na to, że Ministerstwo Zdrowia powróci do merytorycznego, dwustronnego dialogu, co pozwoli zakończyć trwający od lat impas.

Link do pełnej treści pisma Departamentu Lecznictwa otrzymany dnia 29.06.2026 r.

Z wyrazami szacunku,

Współczesne podejście do leczenia hemofilii, zgodnie ze standardami WFH4, wskazuje na wspólne podejmowanie decyzji (Sharing Decision-Making - SDM)5 przy wyborze terapii, w którym pacjent i lekarz współpracują, aby wybrać najlepszą opcję leczenia. Proces ten powinien uwzględnić następujące czynniki:

• cele życiowe pacjenta oraz to, jak są one powiązane z hemofilią, 

• preferencje dotyczące leczenia pacjenta, 

• dostępne terapie, 

• wszystkie dostępne informacje na temat każdej z terapii.

Istotnym celem leczenia - bez względu na jego rodzaj i mechanizm działania - jest skuteczne zapobieganie krwawieniom i uszkodzeniom stawów. Dostęp do aktualnie zarejestrowanych, różnych leków jest kluczowy, ponieważ umożliwia personalizację leczenia, co pozwala dopasować rodzaj terapii do indywidualnych potrzeb, stanu zdrowia i stylu życia pacjenta. Tego typu podejście przekłada się na lepsze wyniki leczenia i poprawę jakości życia pacjentów.

Dotychczasowe informacje publiczne firmy Roche Polska w sprawie statusu refundacyjnego leku emicizumab:

• Informacja dotycząca statusu refundacyjnego leku Hemlibra z dnia 16.06.2026

• Informacja dotycząca statusu refundacyjnego leku Hemlibra z dnia 27.04.2026

• Informacja dotycząca statusu refundacyjnego leku Hemlibra z dnia 23.03.2026

• Informacja dotycząca statusu refundacyjnego leku Hemlibra z dnia 15.09.2025

• Informacja dotycząca statusu refundacyjnego leku Hemlibra z dnia 29.08.2025