Informacja dotycząca statusu refundacyjnego leku Hemlibra® (emicizumab) - aktualizacja 23 marca 2026 r.

Szanowni Państwo,

wobec toczącej się debaty publicznej dotyczącej zapewnienia dostępu do leczenia emicizumabem dla pacjentów po 18. roku życia z ciężką lub umiarkowaną postacią hemofilii A bez inhibitora w ramach programu polityki zdrowotnej pn. „Narodowy Program Leczenia Chorych na Hemofilię i Pokrewne Skazy Krwotoczne na lata 2024-2028” (dalej jako „NPLH”), proszę o przyjęcie poniższych informacji.

Od 4 lat Roche Polska podejmuje wysiłki na rzecz zapewnienia dostępu do emicizumabu dla wspomnianej grupy chorych. Ministerstwo Zdrowia nie odpowiedziało dotychczas na wielokrotne prośby firmy o spotkanie we wspomnianej sprawie, pomimo tego, że przyjęcie naszej propozycji finansowej przyniosłoby oszczędności dla Narodowego Funduszu Zdrowia na poziomie ok. 50 milionów złotych. Wobec aktualnej sytuacji finansowej płatnika oraz odpowiedzialności instytucji administracji centralnej za finanse publiczne, uznajemy tę sytuację za niezrozumiałą, godzącą w prawo chorych do postępowania odpowiadającego aktualnej wiedzy medycznej.

Firma Roche Polska, zgodnie z procedurą, złożyła wniosek o modyfikację programu polityki zdrowotnej NPLH w taki sposób, aby zapewnić chorym możliwość profilaktyki krwawień emicizumabem. Pomimo uzyskania pozytywnej opinii Prezesa Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji w dniu 21 listopada 2025 r., dotychczas czterokrotnie Ministerstwo Zdrowia nie odpowiedziało na naszą prośbę o spotkanie. Nie są również dostępne publiczne informacje dotyczące terminu oraz kierunku planowanych zmian w NPLH. Dzieje się to, pomimo że:

1. Płatnik publiczny nie poniesie dodatkowych wydatków, ponad już zaplanowane, związanych z udostępnieniem emicizumabu pacjentom z ciężką lub umiarkowaną postacią hemofilii A bez inhibitora.

2. Zgodnie z pozytywną opinią Prezesa AOTMiT stosowanie emicizumabu w populacji chorych niepowikłanych inhibitorem skutkuje obniżeniem wydatków na produkty lecznicze stosowane w hemofilii A o ok. 50 mln zł w stosunku do planowanych wydatków na ten cel. Jest to możliwe dzięki:

a. urealnieniu planów zakupowych do poziomu dotychczasowego wykonania,

b. natychmiastowemu spadkowi ceny leku emicizumab po decyzji Ministra o wpisaniu przedmiotowego leku do 4. modułu NPLH w populacji bez inhibitora, który częściowo kompensuje wzrost wolumenu kupowanego leku oraz

c. ograniczonej grupie pacjentów i zmianie terapii z produktów już stosowanych u tych chorych.

3. Nasza oferta przewiduje mechanizm chroniący płatnika publicznego przed nieoczekiwanym wzrostem kosztów z tytułu włączenia do terapii większej liczby pacjentów niż wynikająca z pozytywnej opinii Prezesa AOTMiT. Dostrzegając pilność sytuacji, firma Roche zaproponowała warunki finansowe, które są neutralne dla budżetu płatnika.

4. Kwalifikacje pacjentów do terapii emicizumabem są zatwierdzane przez Radę Programu NPLH, w skład której wchodzą eksperci kliniczni specjalizujący się w leczeniu hemofilii.

5. Dodatkowo Roche Polska gwarantuje finansowanie kwoty przekroczenia, jeśli wydatki na leczenie hemofilii A przekroczą progi ustalone w złożonej ofercie.

Potrzeby pacjentów z hemofilią, trudna sytuacja finansowa płatnika publicznego oraz ww. fakty wynikające z oferty podmiotu odpowiedzialnego w pełni uzasadniają niezwłoczne przystąpienie do prac nad nowelizacją NPLH.

Z wyrazami szacunku,