Informacja dotycząca statusu refundacyjnego leku Hemlibra® (emicizumab)

Z poważaniem,

Informujemy, że wniosek refundacyjny o rozszerzenie dostępu do emicizumabu z kwietnia 2025 r. został złożony w odpowiedzi na duże oczekiwanie społeczne. Naszą intencją było możliwie szybkie i skuteczne zapewnienie dostępu do terapii potrzebującym pacjentom z hemofilią A, bez względu na status inhibitora wobec czynnika krzepnięcia VIII czy wiek. Dostrzegając pilność sytuacji, firma Roche w toku negocjacji cenowych zaproponowała korzystne warunki finansowe obejmujące całą populację chorych, które są neutralne dla budżetu płatnika. Takie podejście miało na celu skrócenie czasu negocjacji i umożliwienie jak najszybszego dostępu do terapii.

W trakcie negocjacji Komisja Ekonomiczna jednostronnie zaproponowała ograniczenie grupy chorych do pacjentów pediatrycznych. Na podstawie doświadczenia z poprzednich procesów dla leku emicizumab można stwierdzić, że przeniesienie kryterium wieku z 2 na 18 lub mniej lat, nie rozwiązuje problemu dostępności, ponieważ nadal zmusza pacjentów do rezygnacji ze skutecznej i wygodnej terapii na rzecz bardziej uciążliwego leczenia bez uzasadnionych powodów medycznych.

Należy wskazać, że procesy refundacji dla pacjentów z ciężką hemofilią A niepowikłaną inhibitorem trwają od 2022 r. Podstawą do złożenia ww. oraz poprzednich wniosków refundacyjnych był szereg dowodów klinicznych, zarówno z badań klinicznych, jak i z realnej praktyki klinicznej (RWD) dotyczącej stosowania leku. Emicizumab został dopuszczony do stosowania w Unii Europejskiej w 2018 r., czyli 7 lat temu, jako leczenie profilaktyczne u pacjentów z hemofilią A, zarówno z inhibitorem czynnika VIII, jak i bez inhibitora.  Lek ten został umieszczony w rekomendacjach oraz wytycznych World Federation of Hemophilia już w 2020 r. [1] Jest  również wymieniany w wytycznych klinicznych jako profilaktyka krwawień u pacjentów z ciężkim typem hemofilii A bez inhibitorów (MASAC 2022, MASAC 2024, WFH 2020, BSH 2020). 

Mimo dostępności emicizumabu w Polsce, jego refundacja pozostaje ograniczona i nie odzwierciedla szerokiej dostępności w innych krajach UE, którą potwierdza raport World Federation of Hemophilia.[2]

Przedłużający się proces refundacji dla dorosłych pacjentów z ciężką hemofilią A niepowikłaną inhibitorem  został już przeprowadzony w obu ścieżkach finansowania: Narodowego Programu Leczenia Chorych na Hemofilię i Pokrewne Skazy Krwotoczne (dalej: “Narodowy Program”) oraz Programów Lekowych. Jest to wyjątkowo niekorzystna sytuacja dla dużej części polskich pacjentów z hemofilią A niepowikłaną inhibitorem, którzy jako jedyni w Unii Europejskiej są pozbawieni możliwości leczenia emicizumabem. Procesy dotyczące udostępnienia emicizumabu dla pacjentów bez inhibitora w Polsce trwają już niemal 3 lata:

• 2022 rok: zgodnie z procedurami określonymi w Narodowym Programie, firma Roche w listopadzie 2022 r. złożyła do Ministerstwa Zdrowia i Narodowego Centrum Krwi ofertę cenową z prośbą o rozpoczęcie procedury włączenia emicizumabu do finansowania ze środków publicznych w ramach Narodowego Programu dla najbardziej potrzebującej grupy pacjentów dorosłych oraz dzieci z ciężką hemofilią A niepowikłaną inihibitorem z określonymi kryteriami, u których profilaktyka czynnikiem jest niemożliwa lub nieskuteczna. Wniosek został przekierowany do AOTMiT.

• 2023 rok: zgodnie z opinią AOTMiT dotyczącą ścieżki finansowania, w sierpniu oraz październiku 2023 r. firma Roche złożyła odpowiednio dwa wnioski o refundację dla dzieci oraz dorosłych w ramach programów lekowych z określonymi kryteriami włączenia do leczenia (ograniczone grupy pacjentów). 

• 2024 rok: W lipcu 2024 decyzją Ministra Zdrowia dostęp do emicizumabu otrzymała tylko zawężona grupa dzieci określona ścisłymi kryteriami programu lekowego. Drugi wniosek z 2023 r. dotyczący populacji dorosłych z określonymi kryteriami włączenia wciąż pozostaje nierozpatrzony.

• 2025 rok: W międzyczasie w wyniku oczekiwań środowiska chorych na hemofilię, firma Roche w kwietniu 2025 r. złożyła wspomniany na wstępie wniosek o rozszerzenie dostępu do emicizumabu, którego rozstrzygnięcie udostępniłoby lek bez konieczności spełnienia dodatkowych kryteriów (np. dot. wieku, liczby odnotowanych krwawień czy wymienionych portów naczyniowych). Jak wspomniano wyżej, wniosek ten w dniu 28.08.2025 r. uzyskał negatywną uchwałę Komisji Ekonomicznej i oczekuje na rozstrzygnięcie Ministra Zdrowia.

Pragniemy ponownie podkreślić, że zaproponowane w poufnym instrumencie dzielenia ryzyka (RSS) zapisy gwarantują, że rozszerzenie populacji docelowej dla leku emicizumab, czyli objęcie go finansowaniem zarówno dla pacjentów pediatrycznych, jak i pacjentów dorosłych z ciężką i umiarkowaną z ciężkim fenotypem krwotocznym hemofilią A niepowikłaną inhibitorem, będzie neutralne finansowo w stosunku do dzisiaj ponoszonych kosztów leczenia pacjentów w ramach programu lekowego B.15 oraz Narodowego Programu Leczenia Chorych Na Hemofilię i Pokrewne Skazy Krwotoczne. 

Przekazana propozycja finansowa bierze zatem pod uwagę możliwości płatnika publicznego. Pozwala także uwzględnić potrzeby pacjentów dotyczące personalizacji terapii i umożliwić lekarzowi oraz pacjentowi większą elastyczność w doborze leczenia w zależności od rzeczywistej sytuacji klinicznej chorego. 

Zapewniamy o pełnej determinacji firmy Roche, aby pozytywnie zakończyć obecne postępowanie. Wierzymy, że nasza propozycja finansowa będzie skutkowała pozytywnym rozstrzygnięciem Ministra Zdrowia i umożliwi jak najszybsze udostępnienie terapii pacjentom, którzy jej potrzebują. Pozostajemy otwarci na dialog z Ministerstwem Zdrowia w celu wypracowania rozwiązania.

Z wyrazami szacunku,