Informacja dotycząca statusu refundacyjnego leku Hemlibra® (emicizumab) - aktualizacja 15 września 2025 r.

Zgodnie z zapisami ww. projektu, Ministerstwo Zdrowia ogłosiło objęcie refundacją  w ramach programu lekowego B.15 produktu leczniczego Hemlibra® (emicizumab) dla pediatrycznych pacjentów z ciężką i umiarkowaną z ciężkim fenotypem krwotocznym hemofilią A niepowikłaną inhibitorem. 

Z terapii będą mogli skorzystać pacjenci w wieku do 18. roku życia:

• w przypadku ciężkiej hemofilii A bez konieczności spełniania dodatkowych kryteriów,

• w przypadku umiarkowanej hemofilii A z ciężkim fenotypem krwotocznym po spełnieniu kryterium dot. liczby krwawień w roku.

Dzięki pozytywnym decyzjom Ministerstwa Zdrowia dotyczącym zmian w zakresie leczenia hemofilii, od 1 października br. polscy pacjenci pediatryczni zyskali większe możliwości personalizacji terapii. Dostęp do różnorodnych terapii ma istotne znaczenie, ponieważ daje lekarzowi i pacjentowi lub jego opiekunowi elastyczność w wyborze leczenia, które będzie optymalne zarówno pod względem stanu klinicznego pacjenta, jak i jego osobistych uwarunkowań, preferencji oraz potrzeb. 

Dobra wiadomość o refundacji leku do 18 r.ż. stanowi ważny krok w kierunku dalszego postępu w leczeniu hemofilii w Polsce. Rozszerzenie opcji terapeutycznych to bardzo pozytywny sygnał, potwierdzający, że dzięki wspólnie wypracowanym rozwiązaniom finansowym polski system opieki zdrowotnej może zapewnić pacjentom z hemofilią A niepowikłaną inhibitorem  dostęp do nowoczesnych terapii.

Deklarujemy pełną gotowość do znalezienia konstruktywnego rozwiązania, które umożliwi w nabliższej przyszłości podobną elastyczność również dorosłym pacjentom z hemofilią A niepowikłaną inhibitorem. W kwietniu tego roku firma Roche złożyła do Przedstawicieli Rady Narodowego Programu Leczenia Chorych na Hemofilię i Pokrewne Skazy Krwotoczne prośbę o zainicjowanie procesu, który ma na celu udostępnienie emicizumabu w ramach programu na lata 2024-2028. Zapewniamy, że dołożymy wszelkich starań, podobnie jak w ww. pozytywnie zakończonym postępowaniu, aby odpowiedzieć na potrzeby i wyzwania polskiego systemu ochrony zdrowia, bez względu na to, którą ścieżkę finansowania (program lekowy lub Narodowy Program Leczenia Hemofilii i Pokrewnych Skaz Krwotocznych) wybierze ostatecznie Ministerstwo Zdrowia w przypadku pacjentów dorosłych. Naszym celem jest zapewnienie jak najlepszej jakości opieki i odpowiedzialne wprowadzanie innowacyjnych terapii. Wierzymy, że wspólne starania pozwolą na umożliwienie kontynuacji profilaktyki emicizumabem dla pacjentów po 18 r.ż..

Pozytywna decyzja refundacyjna w Polsce zbiegła się w czasie z ogłoszoną we wrześniu br. informacją o  wpisaniu emicizumabu przez Światową Organizację Zdrowia (WHO) do Listy Leków Podstawowych (Essential Medicines List - EML) oraz Listy Leków Podstawowych dla Dzieci (Essential Medicines for Children - EMLc). Włączenie emicizumabu do wykazu leków podstawowych w profilaktycznym leczeniu hemofilii A, zarówno u pacjentów z inhibitorem, jak i bez niego, zostało zainicjowane wnioskiem złożonym przez Światową Federację Hemofilii (WFH), we współpracy z licznymi organizacjami pacjentów i klinicystami z różnych krajów.

Umieszczenie leku na liście EML stanowi uznanie jego wartości klinicznej dla pacjentów na całym świecie oraz podkreśla, że odpowiada on na kluczowe potrzeby zdrowotne. Emicizumab jest już od 2020 roku zalecany jako jedna z opcji profilaktyki w wytycznych WFH do stosowania zarówno u pacjentów z inhibitorem, jak i bez niego.

Zobowiązujemy się do dalszych działań, aby wraz z uznaniem wartości klinicznej i korzyści społecznych wynikających ze stosowania emicizumabu, stale poprawiać dostęp do leczenia dla pacjentów, niezależnie od miejsca ich zamieszkania czy wieku.

Współczesne podejście do leczenia hemofilii, zgodnie ze standardami WFH1, wskazuje na wspólne podejmowanie decyzji (Sharing Decision-Making - SDM)2 przy wyborze terapii, w którym pacjent i lekarz współpracują, aby wybrać najlepszą opcję leczenia. Proces ten powinien uwzględnić następujące czynniki:

• cele życiowe pacjenta oraz to, jak są one powiązane z hemofilią, 

• preferencje dotyczące leczenia pacjenta, 

• dostępne terapie, 

• wszystkie dostępne informacje na temat każdej z terapii2.

Kluczowym celem leczenia - bez względu na jego rodzaj i mechanizm działania - jest skuteczne zapobieganie krwawieniom i uszkodzeniom stawów. Dostęp do aktualnie zarejestrowanych leków jest kluczowy, ponieważ umożliwia większą personalizację leczenia, co pozwala dopasować rodzaj terapii do indywidualnych potrzeb, stanu zdrowia i stylu życia pacjenta. Tego typu podejście przekłada się na lepsze wyniki leczenia i poprawę jakości życia pacjentów.