Emicizumab jest dostępny na terenie UE dla osób z hemofilią typu A powikłaną inhibitorami czynnika VIII oraz dla osób z ciężką postacią hemofilii A bez inhibitorów czynnika VIII.

Komisja Europejska zatwierdziła emicizumab do stosowania w rutynowej profilaktyce epizodów krwawień u osób z ciężką postacią hemofilii typu A (niedobór czynnika VIII, FVIII < 1%) bez inhibitorów czynnika VIII. Lek może być stosowany we wszystkich grupach wiekowych. Decyzja o rejestracji została podjęta na podstawie wyników badań klinicznych HAVEN 3 i HAVEN4.

W październiku 2018 roku emicizumab został zatwierdzony przez Agencję ds. Żywności i Leków USA (FDA) do stosowania w rutynowej profilaktyce epizodów krwawienia lub w celu zmniejszenia ich częstotliwości u dorosłych i dzieci (w tym noworodków i dzieci starszych) z hemofilią typu A bez inhibitorów czynnika VIII.

Wcześniej emicizumab został także zatwierdzony do stosowania u chorych na hemofilię typu A z inhibitorami czynnika VIII w rutynowej profilaktyce epizodów krwawień. Stało się to w ponad 60 krajach na świecie, w tym w listopadzie 2017 roku w Stanach Zjednoczonych, w państwach członkowskich Unii Europejskiej w lutym 2018 oraz w Japonii w marcu 2018 roku.

Emicizumab jest biswoistym przeciwciałem, którego działanie jest ukierunkowane na czynniki krzepnięcia IXa i X. Opracowano je w celu umożliwienia połączenia czynnika IXa i czynnika X, białek potrzebnych do aktywacji naturalnej kaskady krzepnięcia i przywrócenia procesu krzepnięcia krwi u chorych na hemofilię typu A. Emicizumab jest lekiem stosowanym profilaktycznie dostępnym w postaci gotowego do użytku roztworu przeznaczonego do podawania co tydzień, co dwa tygodnie lub co cztery tygodnie we wstrzyknięciach podskórnych. Został stworzony przez firmę Chugai Pharmaceutical Co., Ltd. a obecnie opracowywany jest w skali globalnej wspólnie przez firmy Chugai, Roche i Genentech.

Hemofilia to uwarunkowane genetycznie, ciężkie zaburzenie krzepnięcia krwi, w przebiegu którego często dochodzi do samoistnych krwawień. Hemofilia typu A dotyka w przybliżeniu 320 000 osób na całym świecie, a choroba ma ciężki przebieg w przypadku około 50–60% z nich. U chorych na hemofilię typu A niezbędne w procesie krzepnięcia, białko, czyli czynnik VIII, nie występuje albo stwierdzany jest jego niedobór. U zdrowej osoby w przypadku wystąpienia krwawienia czynnik VIII łączy czynniki krzepnięcia IXa i X, co stanowi krytyczny etap w procesie tworzenia się skrzepu, który umożliwia zatrzymanie krwawienia. W zależności od nasilenia choroby, krwawienia u chorych na hemofilię typu A mogą występować często, zwłaszcza krwawienia do stawów lub mięśni. Krwawienia te mogą stanowić istotny problem zdrowotny, ponieważ wiążą się z bólem i mogą prowadzić do ograniczonej ruchomości, a w dłuższej perspektywie do uszkodzenia stawów i deformacji układu ruchu pacjenta. Pojawienie się inhibitorów jest poważnym powikłaniem terapii zastępczych z użyciem czynnika VIII. Inhibitory są przeciwciałami wytwarzanymi przez układ immunologiczny organizmu, które wiążą się z podawanym w ramach terapii zastępczej czynnikiem VIII i hamują jego aktywność, co uniemożliwia uzyskanie wystarczającego do kontroli krwawienia stężenia czynnika VIII.