Komisja Europejska dopuściła emicizumab do stosowania w UE

Spółka Roche ogłosiła, że Komisja Europejska wydała pozytywną opinię na temat stosowania emicizumabu w rutynowej profilaktyce epizodów krwawienia u osób z hemofilią typu A powikłaną inhibitorem czynnika VIII we wszystkich grupach wiekowych.

Niemal u co trzeciej osoby z ciężką hemofilią typu A mogą pojawić się inhibitory leków stosowanych w substytucji czynnika VIII, co skutkuje zwiększonym ryzykiem zagrażających życiu krwawień lub nawracających epizodów krwawienia, które mogą spowodować długotrwałe uszkodzenia stawów. Osoby z hemofilią typu A powikłaną inhibitorem obciążone są o 70% wyższym ryzykiem zgonu w porównaniu do osób, u których inhibitory nie występują.

 

Pojawienie się inhibitorów nie tylko jest przyczyną wzrostu ryzyka częstych i ciężkich krwawień, ale także utrudnia leczenie tego schorzenia przy ograniczonych dotychczas możliwościach terapeutycznych.
prof. Johannes Oldenburg z Instytutu Hematologii Eksperymentalnej i Transfuzjologii Uniwersytetu w Bonn

 

Pozytywna opinia w sprawie leku opiera się na dwóch badaniach klinicznych z udziałem chorych na hemofilię A powikłaną inhibitorem, w których wykazano wyższą skuteczność emicizumabu w porównaniu z dotychczasowymi koncentratami omijającymi  (ang.: bypassing agents, BPA) w zastosowaniach profilaktycznych lub doraźnych.

W oparciu o te same dane amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA), dopuściła 16 listopada 2017 r. emicizumab do stosowania w rutynowej profilaktyce mającej na celu zapobieganie epizodom krwawienia lub zmniejszenie ich częstości u dorosłych i dzieci chorych na hemofilię A powikłaną inhibitorami czynnika krzepnięcia VIII. We wrześniu 2015 r. emicizumab został poddany ponownej analizie przez FDA w ramach tzw. oceny priorytetowej, w wyniku której uzyskał on status terapii przełomowej u pacjentów z hemofilią A powikłaną inhibitorem w wieku od 12 lat wzwyż.

Emicizumab jest obecnie poddawany ocenie w ramach starannie zaplanowanego programu badań klinicznych, który obejmuje dwa dodatkowe badania fazy III – HAVEN 3 i HAVEN 4. W badaniu HAVEN 3 wykazano istotne statystycznie i klinicznie stopniowe zmniejszanie częstości wymagających leczenia krwawień u pacjentów dorosłych i nastoletnich (12 lat lub starszych) z hemofilią typu A niepowikłaną inhibitorem, którym co tydzień lub co dwa tygodnie profilaktycznie podawano lek, w porównaniu z pacjentami niestosującymi profilaktyki. Okresowe wyniki badania HAVEN 4 wskazują na istotne klinicznie opanowanie krwawień u pacjentów dorosłych i nastoletnich (12 lat lub starszych) z hemofilią typu A z obecnością inhibitorów lub bez, którym profilaktycznie podawano emicizumab co cztery tygodnie. Dane z obu tych badań zostaną niebawem zaprezentowane podczas jednej z konferencji medycznych, a także przekazane odpowiednim organom służby zdrowia na całym świecie wraz z wnioskami rejestracyjnymi.