Firma Roche ogłosiła, że amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) zatwierdziła produkt emicizumab do stosowania w rutynowej profilaktyce mającej na celu zapobieganie epizodom krwawienia lub zmniejszenie ich częstości u osób dorosłych i dzieci chorych na hemofilię typu A bez obecności inhibitorów czynnika VIII.
Emicizumab stanowi obecnie jedyną profilaktyczną metodę leczenia osób z hemofilią typu A z inhibitorami czynnika VIII i bez inhibitorów. Lek ten zatwierdzono w oparciu o pozytywne wyniki dwóch badań fazy III – HAVEN 3 i HAVEN 4. Profilaktyka z jego zastosowaniem prowadziła do statystycznie i klinicznie istotnej redukcji liczby epizodów krwawienia wymagających leczenia w porównaniu z niestosowaniem profilaktyki.
FDA uznał przyznał emicizumabowi status priorytetowej oceny, nadawany przez FDA lekom, które potencjalnie mogą w znaczącym stopniu udoskonalić leczenie, profilaktykę lub diagnostykę poważnych chorób. Wniosek rejestracyjny firmy dotyczący stosowania leku w hemofilii typu A bez obecności inhibitorów czynnika VIII, zawierający dane z badań HAVEN 3 i HAVEN 4, jest obecnie oceniany przez Europejską Agencję Leków. Rozpatrywane są także wnioski przedłożone do innych organów regulacyjnych na całym świecie.
W listopadzie 2017 r. emicizumab został zatwierdzony przez FDA do stosowania u osób dorosłych i dzieci z hemofilią typu A z inhibitorami czynnika VIII.
Emicizumab jest biswoistym przeciwciałem skierowanym przeciwko czynnikowi IXa i czynnikowi X. Powoduje łączenie aktywnego czynnika IX z czynnikiem X – białek koniecznych do aktywacji naturalnej kaskady krzepnięcia – i przywraca prawidłowy proces krzepnięcia krwi u chorych na hemofilię typu A. Stosowanie emicizumabu jest leczeniem profilaktycznym. Lek w postaci gotowego roztworu można podawać we wstrzyknięciu podskórnym raz na tydzień, co dwa tygodnie lub co cztery tygodnie. Lek został opracowany przez firmę Chugai Pharmaceutical Co., Ltd. i jest poddawany pracom rozwojowym prowadzonym wspólnie na całym świecie przez firmy Chugai, Roche i Genentech.