CHMP zaleca zatwierdzenie w UE emicizumabu do leczenia pacjentów z hemofilią typu A bez inhibitorów czynnika VIII

Komitet ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) wydał pozytywną opinię na temat stosowania emicizumabu w rutynowej profilaktyce epizodów krwawienia u dorosłych i dzieci z ciężką postacią  hemofilii typu A (wrodzony niedobór czynnika VIII, FVIII < 1%) bez inhibitorów czynnika VIII. CHMP zaleca ponadto wykorzystywanie możliwości stosowania emicizumabu w różnych schematach leczenia (co tydzień, co dwa lub co cztery tygodnie) u wszystkich kwalifikujących się do takiego leczenia pacjentów z hemofilią typu A, w tym także u chorych z obecnością inhibitorów czynnika VIII. Pozytywna opinia CHMP jest oparta na wynikach rejestracyjnych badań klinicznych HAVEN 3 oraz HAVEN 4.

 CHMP zaleca ponadto wykorzystywanie możliwości stosowania emicizumabu w różnych schematach leczenia (co tydzień, co dwa lub co cztery tygodnie) u wszystkich kwalifikujących się do takiego leczenia pacjentów z hemofilią typu A, w tym także u chorych z obecnością inhibitorów czynnika VIII. Pozytywna opinia CHMP jest oparta na wynikach rejestracyjnych badań klinicznych HAVEN 3 oraz HAVEN 4.

W październiku 2018 roku emicizumab został – po przeprowadzeniu oceny priorytetowej – zatwierdzony przez Agencję ds. Żywności i Leków USA (FDA), do stosowania w rutynowej profilaktyce epizodów krwawienia lub w celu zmniejszenia ich częstotliwości u dorosłych i dzieci (w tym noworodków i dzieci starszych) z hemofilią typu A bez inhibitorów czynnika VIII.

Wcześniej został przez Agencję zatwierdzony do stosowania u pacjentów z hemofilią typu A z obecnością inhibitorów czynnika VIII. W tym wskazaniu emicizumab jest zarejestrowany w ponad 50 państwach na świecie, w tym w Japonii i krajach członkowskich UE.

Informacje o emicizumabie

Emicizumab jest biswoistym przeciwciałem, którego działanie jest ukierunkowane na czynniki krzepnięcia IXa i X. Opracowano je w celu umożliwienia połączenia czynnika IXa i czynnika X, białek potrzebnych do aktywacji naturalnej kaskady krzepnięcia i przywrócenia procesu krzepnięcia krwi u chorych na hemofilię typu A. Emicizumab jest lekiem stosowanym profilaktycznie dostępnym w postaci gotowego do użytku roztworu przeznaczonego do podawania co tydzień, co dwa tygodnie lub co cztery tygodnie we wstrzyknięciach podskórnych. Został stworzony przez firmę Chugai Pharmaceutical Co., Ltd. a obecnie opracowywany jest wspólnie, w skali globalnej, przez firmy Chugai, Roche i Genentech.

Informacje o hemofilii typu A

Hemofilia to uwarunkowane genetycznie, ciężkie zaburzenie krzepnięcia krwi, w przebiegu którego często dochodzi do samoistnych krwawień a krew nie krzepnie prawidłowo. Hemofilia typu A dotyka w przybliżeniu 320 000 osób na całym świecie1,2, a choroba ma ciężki przebieg w przypadku około 50–60% z nich3. U chorych na hemofilię typu A białko niezbędne w procesie krzepnięcia, czyli czynnik VIII, nie występuje albo stwierdzany jest jego niedobór. U zdrowej osoby w przypadku wystąpienia krwawienia czynnik VIII łączy czynniki krzepnięcia IXa i X, co stanowi krytyczny etap w procesie tworzenia się skrzepu, który umożliwia zatrzymanie krwawienia. W zależności od nasilenia choroby krwawienia u chorych na  hemofilię typu A, zwłaszcza krwawienia do stawów lub mięśni, mogą występować często. Krwawienia te mogą stanowić istotny problem zdrowotny, ponieważ wiążą się z bólem i mogą prowadzić do ograniczonej ruchomości a w dłuższej perspektywie do uszkodzenia stawów i deformacji układu ruchu pacjenta. Pojawienie się inhibitorów jest poważnym powikłaniem terapii zastępczych z użyciem czynnika VIII5. Inhibitory są przeciwciałami wytwarzanymi przez układ immunologiczny organizmu, które wiążą się z podawanym w ramach terapii zastępczej czynnikiem VIII i hamują jego aktywność6, co  uniemożliwia uzyskanie wystarczającego do kontroli krwawienia stężenia czynnika VIII.

Informacje o firmie Roche

Grupa Roche z siedzibą w Bazylei w Szwajcarii jest aktywna w ponad 100 krajach. W 2018 roku zatrudniała około 94 000 osób na całym świecie. W roku 2018 firma Roche zainwestowała 11 miliardów franków szwajcarskich w badania i rozwój i odnotowała sprzedaż w wysokości 56,8 miliarda franków szwajcarskich.

Firma dąży do zwiększenia dostępności innowacyjnych rozwiązań medycznych dla pacjentów poprzez współpracę ze wszystkimi stosownymi interesariuszami (w 2018 roku po raz dziesiąty z rzędu uznano ją za lidera zrównoważonego rozwoju w sektorze firm farmaceutycznych wg indeksów Dow Jones Sustainability Indices). 30 leków opracowanych przez firmę Roche znajduje się na modelowych listach leków podstawowych Światowej Organizacji Zdrowia. Są wśród nich ratujące życie antybiotyki, leki przeciwmalaryczne i przeciwnowotworowe. Więcej informacji można znaleźć na roche.media.pl/o-nas.