Bezpieczeństwo pacjentów w badaniach klinicznych

Wszystkie leki podlegają rygorystycznym badaniom przed ich zarejestrowaniem przez instytucje regulacyjne (takie jak amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków [ang. Food and Drug Administration, FDA], Europejska Agencja Leków [ang. European Medicines Agency, EMA] w UE czy lokalne organy w innych krajach). Zanim lek zacznie być podawany pacjentom, naukowcy firmy Roche przeprowadzają uważną analizę wyników wczesnych badań laboratoryjnych, które omawia się z instytucjami regulacyjnymi. Lek poddaje się następnie monitorowanemu procesowi oceny w dobrze zaplanowanych, kontrolowanych badaniach klinicznych. Badania kontrolowane to takie, w których nowy lek porównuje się z placebo lub z istniejącymi lekami. Zwykle prowadzi się je metodą „podwójnie ślepej próby”, co oznacza, że ani pacjent, ani lekarz nie wie, jaki lek jest podawany choremu. Pozwala to zapewnić uzyskanie wyników nieobarczonych błędem. W badaniach tych zbiera się informacje na temat skuteczności i bezpieczeństwa (tj. działań niepożądanych) nowych leków w porównaniu z istniejącymi opcjami terapeutycznymi. Ponadto gromadzone są informacje z badań różnych grup pacjentów (np. osób młodych, osób w podeszłym wieku, osób danej płci), różnych dawek, a także stosowania leku w skojarzeniu z innymi lekami, aby stwierdzić, którzy pacjenci uzyskują największe korzyści lub u których występują działania niepożądane.

Dysponujemy wydajnymi globalnymi systemami ciągłego monitorowania bezpieczeństwa leku, od czasu jego oceny w badaniach klinicznych po koniec jego cyklu życia na rynku. Proces ten obejmuje:

• proaktywny plan zarządzania bezpieczeństwem wspierany przez wykwalifikowanych lekarzy, którzy monitorują bezpieczeństwo ogólne;

• plany zarządzania ryzykiem oceniane i zatwierdzane przez instytucje regulacyjne;

• procedurę wycofania produktu mającą na celu zapewnienie szybkiego wycofywania produktów w przypadku wystąpienia problemów z jakością lub bezpieczeństwem.

Przeglądamy także różnorodne bazy danych, łącznie z naszą globalną bazą danych, innymi bazami danych na temat bezpieczeństwa oraz dużymi bazami danych pacjentów prowadzonych przez systemy ochrony zdrowia, aby łatwiej było nam zauważyć potencjalne zagrożenia dla bezpieczeństwa. Do czynności tych należą regularne przeglądy publikowanej literatury z danej dziedziny i innych publikacji dotyczących podobnych produktów (np. leków z tej samej klasy lub o tym samym mechanizmie działania).

Dział Zarządzania Bezpieczeństwem i Ryzykiem (ang. Safety Risk Management Department) firmy Roche systematycznie monitoruje wszystkie produkty firmy Roche na całym świecie — zarówno przed ich wprowadzeniem na rynek, jak i po ich wprowadzeniu.
W każdym przypadku wykrycia zdarzenia niepożądanego, które może mieć związek przyczynowy z produktem firmy Roche, oceniamy wszystkie dostępne dane i współpracujemy z organami ds. zdrowia w celu odpowiedniej aktualizacji dokumentacji rejestracyjnej produktu.

W sytuacjach, gdy jest to wymagane, przygotowujemy plany zarządzania ryzykiem, które przedkładamy organom ds. zdrowia zgodnie z regulacjami krajowymi i międzynarodowymi. Przygotowując te plany, zadajemy sobie wiele różnorodnych pytań, które pomagają nam skutecznie zarządzać możliwymi zagrożeniami związanymi ze stosowaniem naszych leków. Na przykład:

• Co wiemy na temat leku, jakie są związane z nim zagrożenia — znane i potencjalne?

• Czego nie wiemy i jak chcemy zdobywać dodatkowe informacje na temat bezpieczeństwa leku?

• Którym pacjentom należy przepisywać lek?

• Którym pacjentom nie należy przepisywać leku?

• Czego osoby przyjmujące lek powinny unikać, np. innych leków, określonych pokarmów, alkoholu?

• Jaki jest nasz plan ochrony pacjentów przed zagrożeniami czy plan zarządzenia ryzykiem mający na celu dopilnowanie, aby nie przekraczało ono dopuszczalnego poziomu?

• Jak chcemy informować pracowników ochrony zdrowia i pacjentów o zagrożeniach?

• Jak należy wykorzystywać testy diagnostyczne do poprawy bezpieczeństwo pacjenta?

Diagnostyka i terapia idą ręka w rękę. Nasze testy diagnostyczne są wykorzystywane do rozpoznawania schorzeń i określania stanu choroby, monitorowania skuteczności leczenia oraz wykrywania nawrotów. Ponadto w procesie opracowywania leków można je wykorzystać do odkrywania nowych celów terapeutycznych, odrzucania nierokujących kandydatów na leki, a także do wyboru pacjentów, którzy mają największą szansę na uzyskanie korzyści z leczenia.

Dzięki odpowiedniemu stosowaniu testów diagnostycznych można zwiększać bezpieczeństwo i skuteczność leków, upewniając się, że odpowiedni pacjent otrzymuje odpowiedni lek. Obecnie każdemu lekowi opracowywanemu w firmie Roche towarzyszy związany z nim program diagnostyczny, mający sprzyjać opracowywaniu spersonalizowanych rozwiązań opieki zdrowotnej.

Nasz zespół ds. bezpieczeństwa leków odpowiada za właściwe monitorowanie bezpieczeństwa produktów, przetwarzanie nadchodzących informacji związanych z bezpieczeństwem i ich zgłaszanie do organów ds. zdrowia zgodnie z lokalnymi regulacjami. Wszystkie nowe informacje na temat bezpieczeństwa są oceniane i analizowane najwcześniej, jak to możliwe, i klasyfikowane pod kątem ich ciężkości oraz możliwego związku przyczynowego z produktem firmy Roche.

Ponadto wszyscy pracownicy firmy Roche, a także jej zleceniobiorcy, którzy dowiedzą się o zdarzeniu niepożądanym związanym z produktem firmy Roche, mają obowiązek jak najszybciej (w ciągu 24 godzin) zgłosić takie potencjalne zdarzenie niepożądane. Pracownicy przechodzą intensywne szkolenia dotyczące tego, czym jest zdarzenie niepożądane, jak je rozpoznać i jak je zgłaszać.

Nasza Komisja ds. Bezpieczeństwa leków (ang. Drug Safety Committee) odpowiada za nadzór nad bezpieczeństwem produktów leczniczych. Komisja regularnie sprawdza informacje na temat bezpieczeństwa leków i decyduje o najlepszym postępowaniu mającym na celu odpowiednie informowanie o zagrożeniach i ich ograniczanie.

Wszystkie leki podlegają rygorystycznym badaniom przed ich zarejestrowaniem przez instytucje regulacyjne (takie jak amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków [ang. Food and Drug Administration, FDA], Europejska Agencja Leków [ang. European Medicines Agency, EMA] w UE czy lokalne organy w innych krajach). Zanim lek zacznie być podawany pacjentom, naukowcy firmy Roche przeprowadzają uważną analizę uzyskanych przez nas wyników badań przedklinicznych (przed przejściem do badań u ludzi), które omawia się z instytucjami regulacyjnymi. Lek poddaje się następnie długiemu procesowi oceny w dobrze zaplanowanych, kontrolowanych badaniach klinicznych. Przeczytaj więcej na naszej stronie poświęconej wyłącznie badaniom klinicznym firmy Roche.

Badania kliniczne mają decydujące znaczenie dla ustalania bezpieczeństwa i skuteczności nowych leków, oraz wartości klinicznej testów diagnostycznych. Pomagają one także w ustaleniu efektywności kosztowej danego leku lub testu diagnostycznego oraz wpływu leczenia na poprawę jakości życia. Firma Roche przykłada bardzo dużą wagę do rozpowszechniania informacji na temat badań, do których trwa rekrutacja, a także do pilnowania, by wyniki ukończonych badań klinicznych były publiczne dostępne dla lekarzy i innych zainteresowanych.

Udostępniamy informacje na temat badań sponsorowanych przez firmę Roche w rejestrze protokołów badań klinicznych dostępnym na stronie www.roche-trials.com, który zawiera także bazę danych najważniejszych wyników ukończonych badań niezależnie od nich rezultatu. Szczegółowe informacje na temat badań klinicznych firmy Roche są również zamieszczane w globalnym rejestrze Clinicaltrials.gov prowadzonym przez amerykańskie Narodowe Instytuty Zdrowia (ang. National Institutes of Health, NIH).

Informacje te są udostępniane instytucjom regulacyjnym i płatnikom w celu uzyskania pozwolenia na dopuszczenie do obrotu, a w końcu także refundacji. Dodatkowo publikujemy wyniki naszych badań klinicznych — zarówno te pozytywne, jak i negatywne — w różnorodnych pismach medycznych i specjalistycznych, aby dostarczać pracownikom ochrony zdrowia, badaczom, pacjentom oraz opinii publicznej informacji na temat opracowywanych potencjalnych nowych terapii. Wyciągając wnioski z poszczególnych trudności, badacze wciąż poszukują sposobów na poprawę procesu prowadzenia badań klinicznych, aby przyspieszać dostarczanie bezpiecznych i skutecznych nowych leków pacjentom oraz sprzyjać innowacyjności.

Każdego roku w naszych badaniach klinicznych uczestniczy ok. 320 000 osób na całym świecie, w ponad 35 000 centrach medycznych, w których uczestnicy otrzymują standardowe leczenie i potencjalny dostęp do naszych leków eksperymentalnych.

Jak ocenia się korzyści płynące ze stosowania leku i związane z nim zagrożenia?

Potencjalny nowy lek jest poddawany wnikliwemu procesowi badawczemu. Dzięki skrupulatnie i prawidłowo zaplanowanym badaniom klinicznym zdobywany i oceniamy informacje na temat skuteczności i bezpieczeństwa nowego leku.

W poszczególnych fazach badań klinicznych bezpieczeństwo leku jest skrupulatnie badane z uwzględnieniem wszystkich pojawiających się danych przez szereg multidyscyplinarnych zespołów. Ich rola polega na ocenie ogólnej skuteczności i bezpieczeństwa produktu, czyli ustaleniu profilu stosunku korzyści do ryzyka.

W kontrolowanym badaniu porównujemy nowy lek z placebo lub z istniejącymi lekami. Badania te zwykle prowadzi się metodą „podwójnie ślepej próby”. Oznacza to, że ani pacjent, ani lekarz nie wie, jaki lek jest podawany choremu. Pozwala to zapewnić uzyskanie wyników nieobarczonych błędem.

Ponadto gromadzimy także cenne informacje z badań różnych grup pacjentów (np. osób młodych, osób w podeszłym wieku), różnych dawek, a także stosowania leku w skojarzeniu z innymi lekami. Celem jest stwierdzenie, którzy pacjenci odnoszą największe korzyści lub u których występują działania niepożądane.

Co dzieje w sytuacji stwierdzenia, że ryzyko dla bezpieczeństwa pacjenta jest zbyt wysokie?

W poszczególnych fazach badania klinicznego oceniamy bezpieczeństwo i skuteczność kandydata na leku, aby ustalić jego zmieniający się profil stosunku korzyści do ryzyka. Jeżeli ryzyko przeraża nad osiąganymi przez pacjenta korzyściami i nie można go kontrolować za pomocą dopuszczalnych środków, wówczas zmieniamy sposób prowadzenia badania lub zaprzestajemy opracowywania leku.

Dodatkowo publikujemy wyniki naszych badań klinicznych — zarówno te pozytywne, jak i negatywne — w różnorodnych pismach medycznych i specjalistycznych, aby dostarczać pracownikom ochrony zdrowia, badaczom, pacjentom oraz opinii publicznej informacji na temat opracowywanych potencjalnych nowych terapii.

Chcemy wiedzieć o każdym zdarzeniu niepożądanych występującym u pacjentów przyjmujących lek firmy Roche. Dlatego też bezustannie gromadzimy, analizujemy i monitorujemy informacje na temat wszelkich zdarzeń niepożądanych związanych z naszymi produktami.

Niektóre informacje na temat działań niepożądanych i powiązanych zagrożeń mogą zostać poznane dopiero po tym, jak lek został zastosowany u dużej liczby pacjentów w szerszej populacji. Z tego powodu nasz proces zarządzania ryzykiem rozpoczyna się na wczesnych etapach opracowywania leku i trwa przez cały czas jego obecności na rynku. Pomaga to w identyfikacji potencjalnych działań niepożądanych, zanim one wystąpią, umożliwiając opracowanie i wdrożenie odpowiednich strategii zapobiegawczych.

Zatrudniamy globalną sieć pracowników ds. bezpieczeństwa leków, którzy zbierają, przetwarzają, oceniają i zgłaszają informacje dotyczące bezpieczeństwa produktów firmy Roche. Zgłaszanie dowolnych problemów dotyczących bezpieczeństwa lub jakości naszych leków jest obowiązkowe dla każdego pracownika firmy Roche, który dowie się o takich przypadkach. Każde zgłoszenie zdarzenia niepożądanego jest wprowadzane do bazy danych i indywidualnie oceniane.

Gdy pracownik ochrony zdrowia lub pacjent zgłasza zdarzenia, natychmiast przejmujemy odpowiedzialność, wykonując następujące działania:

 - jeśli to konieczne — dalszy kontakt z osobą zgłaszającą;

 - zbieranie danych w globalnej bazie danych na temat bezpieczeństwa firmy Roche (ang. Global Roche Safety Database) oraz ocenianie zgłoszenia w kontekście znanego profilu bezpieczeństwa produktu;

 - przekazywanie odpowiednich zgłoszeń do instytucji regulacyjnych zgodnie z krajowymi regulacjami;

 - ocena wszelkich nowych informacji na temat bezpieczeństwa;

Jakość naszych procesów i systemów podlega regularnych wewnętrznym audytom i inspekcji ważnych instytucji regulacyjnych.

Jeśli ustalimy związek przyczynowy między naszym produktem a zgłoszonym zdarzeniem, oceniamy, jak można skutecznie poinformować o tym działaniu niepożądanym leku oraz czy korzyści leku cały czas przeważają nad związanym z jego stosowaniem zagrożeniami. Zależnie od okoliczności i wyniku naszej oceny możemy także:

• szybko informować pacjentów, lekarzy, świadczeniodawców i instytucji regulacyjnych o wszelkich nowych informacjach dotyczących bezpieczeństwa leków;

• zaktualizować informację rejestracyjną produktu i informacje na jego temat z uwzględnieniem nowych informacji na temat bezpieczeństwa i podjąć działania mające na celu ograniczenie ryzyka (np. dodanie przeciwwskazania do dokumentacji rejestracyjnej produktu lub porady na temat środków, które należy podjąć w przypadku wystąpienia działania niepożądanego);

• wysłać pracownikom ochrony zdrowia zaktualizowane porady dotyczące stosowania naszych produktów;

Jeśli dojdziemy do wnioski, że możliwe jest dalsze występowanie ryzyka dla pacjentów, produkt zostanie wycofany. Wycofanie może dotyczyć pojedynczej serii, szeregu serii lub — w skrajnie rzadkich przypadkach — wszystkich produktów. Wszystkie leki można zidentyfikować na podstawie numeru serii.

Informacje o przypadkach wycofania produktu są przekazywane przez firmę Roche organom ds. ochrony zdrowia. Te spółki stowarzyszone firmy Roche kontaktują się z hurtownikami, dystrybutorami i (lub) innymi dużymi podmiotami, które otrzymały dany lek, np. szpitalami. W przypadku bezpośredniego zagrożenia bezpieczeństwa pacjentów informowane są niebranżowe tytuły prasowe i stacje telewizyjne.

Skuteczna komunikacja i praca zespołowa mają podstawowe znaczenie dla monitorowania bezpieczeństwa naszych produktów i zapewniania ich bezpiecznego stosowania. W dodatku do otwartej komunikacji z instytucjami regulacyjnymi i innymi interesariuszami wymagamy, by wszyscy pracownicy natychmiast zgłaszali wszelkie problemy związane z bezpieczeństwem lub jakości leków odpowiedniemu personelowi zajmującemu się bezpieczeństwem.

Tak. Publikujemy wyniki naszych badań klinicznych poza firmą, aby pracownicy ochrony zdrowia, badacze, pacjenci oraz opinia publiczna mogli się dowiedzieć o opracowywanych potencjalnych nowych terapiach. Prezentujemy także dane na konferencjach i publikujemy pozytywne i negatywne wyniki w odpowiednich wydawnictwach medycznych, a także w postaci broszury badawczej. Wyciągając wnioski z poszczególnych trudności, badacze wciąż poszukują sposobów na poprawę procesu prowadzenia badań klinicznych, aby przyspieszać dostarczanie bezpiecznych i skutecznych nowych leków pacjentom oraz sprzyjać innowacyjności.

Przeczytaj więcej na temat naszego zobowiązania do zapewniania przejrzystości danych

Firma Roche przykłada wielką wagę do udostępniania danych z badań klinicznych i rejestruje oraz publikuje skrócone raporty z badań z udziałem pacjentów na stronie clinicaltrials.gov oraz na stronie roche-trials.com od 2005 r., w dodatku do protokołu badania klinicznego i pełnego zbioru wyników badania. Poza tym czynnie poszukujemy możliwości prezentacji i publikowania naszych danych klinicznych na kongresach naukowych i w recenzowanych czasopismach.

W lutym 2013 r. firma Roche ogłosiła nową politykę w zakresie udostępniania informacji z badań klinicznych, rozszerzającą dostęp do raportów z badań klinicznych (ang. clinical study reports, CSR) oraz podlegających analizie danych o pacjentach uzyskanych w naszych badaniach.

• Pacjenci są informowani o tym, czy lek jest w fazie badań, czy już obecny na rynku. Zanim pacjent zadecyduje o udziale w badaniu klinicznym, w ramach procesu pozyskiwania świadomej zgody uzyskuje on informacje od odpowiedzialnego za to zadanie badacza — lekarza, który informuje pacjenta o wszystkich zagrożeniach i korzyściach związanych z uczestnictwem w badaniu. Badacz ten jest również odpowiedzialny za ciągłe informowanie pacjenta o wszelkich zmianach w czasie trwania badania.

  Ściśle współpracujemy z instytucjami regulacyjnymi w przygotowaniu badań klinicznych i zarządzaniu nimi, aby przygotować odpowiednie informacje dotyczące stosowania produktu leczniczego dla pracowników ochrony zdrowia. Czynności te obejmują ustalenie właściwych zwrotów wskazujących środki ostrożności i ostrzeżenia dotyczące tego leku.

  Kiedy lek jest dostępny na rynku, informacje o produkcie w jasny sposób opisują potencjalne zagrożenia, lecz często udostępniamy także porady mające na celu ograniczenie tych zagrożeń — w formie ulotki dołączonej do opakowania lub za pośrednictwem przeszkolonych specjalistów. Informacje te ułatwiają lekarzom i pacjentom podjęcie decyzji, czy korzyści z przyjmowania określonego reku przeważają nad związanym z jego stosowaniem zagrożeniami w każdym indywidualnym przypadku oraz czy wymagane jest podjęcie określonych działań w celu ograniczenia ryzyka.

  Do najważniejszych źródeł informacji o bezpieczeństwie należą dokumentacja rejestracyjna produktu, dostępna dla wszystkich osób przepisujących lek, oraz informacje dla pacjenta, które są załączone do opakowań wszystkich leków. Dokumentacja rejestracyjna produktu i informacje dla pacjenta muszą zostać zatwierdzone przez instytucje regulacyjne.

  Jak należy zgłaszać działanie niepożądane i inne incydenty związane z bezpieczeństwem?

  Składamy zgłoszenia ciężkich zdarzeń niepożądanych jako zgłoszenia indywidualnych przypadków dotyczących bezpieczeństwa, a także wysyłamy do instytucji regulacyjnych okresowe raporty dotyczące zdarzeń niepożądanych zgodnie z lokalnymi przepisami.

  Firma Roche szybko odpowiada na reklamacje klientów. W przypadku zgłoszenia zdarzenia niepożądanego w dowolnym miejscu na świecie reagujemy szybko i skutecznie.