Pierwszy lek na pierwotnie postępującą postać SM zarejestrowany w Europie

Okrelizumab firmy Roche został zarejestrowany do stosowania w Unii Europejskiej w leczeniu rzutowych postaci stwardnienia rozsianego (RMS) i pierwotnie postępującej postaci stwardnienia rozsianego (PPMS). To pierwszy i jedyny zatwierdzony lek modyfikujący przebieg choroby do stosowania u osób z wczesną, pierwotnie postępującą postacią stwardnienia rozsianego oraz nowa opcja terapeutyczna dla osób z aktywnością choroby w rzutowych postaciach.

Firma Roche ogłosiła, że Komisja Europejska dopuściła do obrotu okrelizumab u pacjentów z aktywnymi rzutowymi postaciami stwardnienia rozsianego, definiowanymi na podstawie cech klinicznych lub badań obrazowych, a także u pacjentów z wczesną pierwotnie postępującą postacią stwardnienia rozsianego w odniesieniu do czasu trwania choroby i poziomu niesprawności, wykazującą w badaniu obrazowym cechy charakterystyczne dla aktywności zapalnej.

Stwardnienie rozsiane dotyka około 700 tys. osób w Europie, z których około 96 tys. cierpi na postać pierwotnie postępującą, powodującą znaczną niesprawność. W Polsce liczba wszystkich chorych na stwardnienie rozsiane może sięgać około 45 tys. – każdego roku pojawia się od 1,3 tys. do 2,1 tys. nowych zachorowań. Stwardnienie rozsiane jest jedną z głównych nieurazowych przyczyn niepełnosprawności wśród młodych dorosłych i często skutkuje ciężkim oraz trwałym inwalidztwem. U większości osób z SM w chwili rozpoznania stwierdza się postać rzutową lub pierwotnie postępującą.  

Rejestracja w UE opiera się na danych pochodzących z trzech rejestracyjnych badań klinicznych III fazy należących do programu badań ORCHESTRA, obejmujących 2388 pacjentów, w których spełniono pierwszorzędowe oraz niemal wszystkie kluczowe drugorzędowe punkty końcowe badania.

Okrelizumab został zatwierdzony do stosowania w krajach Ameryki Północnej i Południowej, na Bliskim Wschodzie, w Europie Wschodniej, a także w Australii i w Szwajcarii. Do dziś skorzystało z niego już ponad 30 tys. pacjentów.

Informacje o okrelizumabie

Okrelizumab jest humanizowanym przeciwciałem monoklonalnym oddziałującym na CD20-dodatnie limfocyty B, tj. szczególny rodzaj komórek układu odpornościowego, który ma kluczowy udział w niszczeniu osłonki mielinowej (izolującej i wzmacniającej komórki nerwowe) i aksonów komórek nerwowych, co może powodować niesprawność u chorych na SM. Badania przedkliniczne wskazują, że okrelizumab wiąże się z powierzchniowym białkiem CD20, które ulega ekspresji na określonych limfocytach B, natomiast nie na komórkach macierzystych ani plazmocytach, co sprzyja zachowaniu ważnych funkcji układu odpornościowego.

Okrelizumab jest podawany we wlewie dożylnym co 6 miesięcy. Pierwszą dawkę podaje się w postaci dwóch wlewów po 300 mg w odstępie 2 tygodni. Kolejne dawki podawane są w jednorazowych wlewach po 600 mg.

Informacje o stwardnieniu rozsianym

Stwardnienie rozsiane jest przewlekłą chorobą dotykającą szacunkowo 2,3 miliona osób na całym świecie. Choroba ta jest obecnie nieuleczalna. SM występuje, gdy układ immunologiczny w sposób nieprawidłowy atakuje warstwę izolacyjną i wzmacniającą komórki nerwowe (osłonkę mielinową) w mózgu, rdzeniu kręgowym i nerwach wzrokowych, powodując stan zapalny, a w konsekwencji ich uszkodzenie. Uszkodzenie to może być przyczyną różnorakich objawów, w tym m. in. osłabienia mięśni, uczucia zmęczenia i utrudnionego widzenia, mogąc w efekcie prowadzić do niepełnosprawności. U większości osób z SM pierwsze objawy występują pomiędzy 20. a 40. rokiem życia.  

Rzutowo-ustępująca postać SM jest najczęstszą postacią stwardnienia rozsianego i charakteryzuje się występowaniem epizodów nowych objawów lub pogorszenia istniejących objawów (rzutami) choroby, po których następują okresy poprawy. U około 85% osób z SM początkowo rozpoznaje się RRMS. U większości osób z rozpoznaniem RRMS ostatecznie rozwija się wtórnie postępująca postać SM (SPMS), w której występuje stałe pogarszanie się niesprawności w miarę upływu czasu. Rzutowe postaci SM obejmują pacjentów z RRMS oraz osoby z SPMS, u których nadal występują rzuty choroby.

Pierwotnie postępujące SM jest szczególnie wyniszczającą postacią stwardnienia rozsianego, którą charakteryzuje stopniowe nasilanie objawów, zazwyczaj bez wyraźnych rzutów i okresów remisji. Co więcej, u chorych z PPMS niepełnosprawność narasta dwa razy szybciej niż u osób z rzutowymi postaciami choroby, co oznacza, że pacjenci ci bardzo szybko zmuszeni są do korzystania ze sprzętów wspomagających poruszanie się lub wózka inwalidzkiego oraz nie są w stanie normalnie funkcjonować, np. na rynku pracy. Postać pierwotnie postępująca (ang. primary progressive MS, PPMS) występuje u około 10-15% chorych.

W artykule opublikowanym ostatnio w Multiple Sclerosis Journal zauważono, że jakość życia osoby z SM i ciężką niesprawnością (wynik w rozszerzonej skali niewydolności ruchowej, EDSS >7), mierzona za pomocą średnich wyników użyteczności w kwestionariuszu EQ-5D, osiąga jedne z najgorszych wartości wśród chorób przewlekłych. Osoby żyjące z PPMS dźwigają ogromny ciężar choroby, dlatego istnieje wyraźna potrzeba jak najszybszego rozpoczęcia leczenia, pozwalającego kontrolować aktywność SM i postęp niesprawności.

Aktywność choroby – stan zapalny w układzie nerwowym i trwała utrata komórek nerwowych w mózgu - występuje u pacjentów z wszystkimi postaciami SM, nawet jeśli objawy kliniczne nie są widoczne i wydają się nie nasilać. Ważnym celem leczenia SM jest jak najszybsze osłabienie aktywności choroby, aby spowolnić postęp niesprawności u pacjenta. Pomimo dostępności terapii modyfikujących przebieg choroby (tzw. DMTs, ang. disease-modifying treatments), u niektórych osób z RMS aktywność choroby i postęp niesprawności nie ustają.

Informacje o działaniach firmy Roche w dziedzinie neurologii 

Neurologia jest kolejnym obszarem, na którym skupiają się prace badawczo-rozwojowe firmy Roche. Celem firmy jest opracowanie terapii opartych na biologii układu nerwowego, aby przyczynić się do poprawy jakości życia chorych na przewlekłe i potencjalnie wyniszczające choroby. Firma Roche prowadzi badania rozwojowe nad kilkunastoma lekami przeznaczonymi do stosowania w leczeniu takich schorzeń jak: stwardnienie rozsiane, choroba Alzheimera, rdzeniowy zanik mięśni, choroba Parkinsona, zespół Downa i autyzm.

Wszystkie znaki towarowe użyte lub wspomniane w tekście są chronione prawem.