Roche Polska

Pierwszy lek na pierwotnie postępującą postać SM zarejestrowany w Europie

Warszawa,

Lek okrelizumab firmy Roche został zarejestrowany do stosowania w Unii Europejskiej w leczeniu rzutowych postaci stwardnienia rozsianego (RMS) i pierwotnie postępującej postaci stwardnienia rozsianego (PPMS). To pierwszy i jedyny zatwierdzony lek modyfikujący przebieg choroby do stosowania u osób z wczesną, pierwotnie postępującą postacią stwardnienia rozsianego (PPMS) oraz ważna, nowa opcja terapeutyczna dla osób z aktywnością choroby w rzutowych postaciach SM (RMS).

Firma Roche ogłosiła, że Komisja Europejska (KE) dopuściła do obrotu lek okrelizumab u pacjentów z aktywnymi rzutowymi postaciami stwardnienia rozsianego, definiowanymi na podstawie cech klinicznych lub badań obrazowych, a także u pacjentów z wczesną pierwotnie postępującą postacią stwardnienia rozsianego w odniesieniu do czasu trwania choroby i poziomu niesprawności, wykazującą w badaniu obrazowym cechy charakterystyczne dla aktywności zapalnej.

Stwardnienie rozsiane (SM) dotyka około 700 tys. osób w Europie, z których około 96 tys. cierpi na postać pierwotnie postępującą, powodującą znaczną niesprawność.[i],[ii] W Polsce liczba wszystkich chorych na stwardnienie rozsiane może sięgać około 45 tys. – każdego roku pojawia się od 1,3 tys. do 2,1 tys. nowych zachorowań.[iii] Stwardnienie rozsiane jest jedną z głównych nieurazowych przyczyn niepełnosprawności wśród młodych dorosłych i często skutkuje ciężkim oraz trwałym inwalidztwem. U większości osób z SM w chwili rozpoznania stwierdza się postać rzutową (RMS) lub pierwotnie postępującą (PPMS).[iv]

- Dla osób z Europy chorujących na SM dzisiejsze dopuszczenie do obrotu leku okrelizumabu przez Komisję Europejską oznacza ważny postęp w leczeniu ich choroby - powiedziała dr Sandra Horning, Dyrektor Medyczny i Szefowa Globalnego Działu Rozwoju Produktów w firmie Roche. – Okrelizumab jest pierwszym lekiem zatwierdzonym w leczeniu pierwotnie postępującej postaci SM, wyniszczającej choroby, w której dochodzi do szybkiego i nieodwracalnego postępu niesprawności pacjenta. Okrelizumab stanowi również wysoce skuteczną opcję terapeutyczną dla osób z rzutowymi postaciami SM. Angażujemy się we współpracę z krajami członkowskimi, by jak najszybciej zapewnić dostęp do leku osobom z RMS i PPMS, które mogą odnieść korzyści z leczenia produktem okrelizumab – dodała.

- To wspaniała wiadomość, że okrelizumab, który może w istotny sposób zmienić nasze myślenie o SM i jego leczeniu, został dziś zarejestrowany w Unii Europejskiej. Do czasu zarejestrowania leku okrelizumab osoby z pierwotnie postępującą postacią SM, które często musiały chodzić o lasce lub poruszać się na wózku inwalidzkim, rezygnowały z pracy lub wymagały opieki i nie było dla nich leczenia spowalniającego postęp choroby. Osoby z rzutowymi postaciami SM musiały często dokonywać trudnych, kompromisowych wyborów pomiędzy bezpieczeństwem stosowania leku a większą skutecznością. Okrelizumab jest podawany co sześć miesięcy bez konieczności uciążliwego monitorowania leczenia, co – jak mamy nadzieję – umożliwi ludziom prowadzenie normalnego życia bez myślenia o terapii każdego dnia czy każdego tygodnia. - powiedział Gavin Giovannoni, Profesor Neurologii w Barts and The London School of Medicine and Dentistry, Queen Mary University w Londynie.

Rejestracja w UE opiera się na danych pochodzących z trzech rejestracyjnych badań klinicznych III fazy należących do programu badań ORCHESTRA, obejmujących 2388 pacjentów, w których spełniono pierwszorzędowe oraz niemal wszystkie kluczowe drugorzędowe punkty końcowe badania. 

Dane z dwóch identycznych badań III fazy prowadzonych w rzutowych postaciach SM (badanie OPERA I i OPERA II) wykazały, że okrelizumab miał wyższą skuteczność, a około 80% pacjentów pozostawało bez rzutów choroby oraz z istotnie spowolnioną progresją choroby w porównaniu z pacjentami przyjmującymi duże dawki interferonu beta-1a (Rebif®) w dwuletnim okresie leczenia kontrolowanego. Okrelizumab również istotnie zwiększał szanse na brak aktywności choroby u pacjentów (ang. no evidence of disease activity, NEDA; zmiany w mózgu, rzuty lub pogorszenie niesprawności); wzrost ten wyniósł 64% w badaniu OPERA I i 89% w badaniu OPERA II w porównaniu z dużymi dawkami interferonu beta-1a (p<0,0001 i p<0,0001).

W oddzielnym badaniu III fazy w pierwotnie postępującej postaci SM (badanie ORATORIO) okrelizumab był pierwszym i jedynym lekiem, który istotnie spowalniał postęp niesprawności oraz zmniejszał objawy aktywności choroby w mózgu (zmiany widoczne w badaniu MRI) w porównaniu z placebo, przy medianie okresu obserwacji wynoszącej trzy lata. U pacjentów leczonych lekiem okrelizumab prawdopodobieństwo progresji  niesprawności utrzymującej się w okresie trzech miesięcy było o 24% niższe, a prawdopodobieństwo postępu niesprawności utrzymującej się w okresie sześciu miesięcy było o 25% niższe (odpowiednio p=0,0321 i p=0,0365). W porównaniu z placebo, okrelizumab również istotnie spowalniał progresję zaburzeń chodzenia o 29,4 procent, mierzoną testem szybkości chodu na odcinku 7,5 m (p=0,0404).

Do najczęściej występujących działań niepożądanych okrelizumabu we wszystkich badaniach fazy III należały reakcje związane z wlewem i zakażenia górnych dróg oddechowych, przeważnie o nasileniu łagodnym lub umiarkowanym.

Okrelizumab został zatwierdzony do stosowania w krajach Ameryki Północnej i Południowej, na Bliskim Wschodzie, w Europie Wschodniej, a także w Australii i w Szwajcarii. Do dziś skorzystało z niego już ponad 30 tys. pacjentów.

Informacje o leku okrelizumab

Okrelizumab jest humanizowanym przeciwciałem monoklonalnym oddziałującym na CD20-dodatnie limfocyty B, tj. szczególny rodzaj komórek układu odpornościowego, który ma kluczowy udział w niszczeniu osłonki mielinowej (izolującej i wzmacniającej komórki nerwowe) i aksonów komórek nerwowych, co może powodować niesprawność u chorych na SM. Badania przedkliniczne wskazują, że okrelizumab wiąże się z powierzchniowym białkiem CD20, które ulega ekspresji na określonych limfocytach B, natomiast nie na komórkach macierzystych ani plazmocytach, co sprzyja zachowaniu ważnych funkcji układu odpornościowego.

Okrelizumab jest podawany we wlewie dożylnym co 6 miesięcy. Pierwszą dawkę podaje się w postaci dwóch wlewów po 300 mg w odstępie 2 tygodni. Kolejne dawki podawane są w jednorazowych wlewach po 600 mg.

Informacje o stwardnieniu rozsianym

Stwardnienie rozsiane (SM) jest przewlekłą chorobą dotykającą szacunkowo 2,3 miliona osób na całym świecie. Choroba ta jest obecnie nieuleczalna.[v],[vi] SM występuje, gdy układ immunologiczny w sposób nieprawidłowy atakuje warstwę izolacyjną i wzmacniającą komórki nerwowe (osłonkę mielinową) w mózgu, rdzeniu kręgowym i nerwach wzrokowych, powodując stan zapalny, a w konsekwencji ich uszkodzenie. Uszkodzenie to może być przyczyną różnorakich objawów, w tym m. in. osłabienia mięśni, uczucia zmęczenia i utrudnionego widzenia, mogąc w efekcie prowadzić do niepełnosprawności.[vii],[viii],[ix] U większości osób z SM pierwsze objawy występują pomiędzy 20. a 40. rokiem życia.

Rzutowo-ustępująca postać SM (RRMS) jest najczęstszą postacią stwardnienia rozsianego i charakteryzuje się występowaniem epizodów nowych objawów lub pogorszenia istniejących objawów (rzutami) choroby, po których następują okresy poprawy.[x],[xi] U około 85% osób z SM początkowo rozpoznaje się RRMS.[xii] U większości osób z rozpoznaniem RRMS ostatecznie rozwija się wtórnie postępująca postać SM (SPMS), w której występuje stałe pogarszanie się niesprawności w miarę upływu czasu.[xiii] Rzutowe postaci SM (RMS) obejmują pacjentów z RRMS oraz osoby z SPMS, u których nadal występują rzuty choroby.

Pierwotnie postępujące SM jest szczególnie wyniszczającą postacią stwardnienia rozsianego, którą charakteryzuje stopniowe nasilanie objawów, zazwyczaj bez wyraźnych rzutów i okresów remisji. Co więcej, u chorych z PPMS niepełnosprawność narasta dwa razy szybciej niż u osób z rzutowymi postaciami choroby, co oznacza, że pacjenci ci bardzo szybko zmuszeni są do korzystania ze sprzętów wspomagających poruszanie się lub wózka inwalidzkiego oraz nie są w stanie normalnie funkcjonować, np. na rynku pracy. Postać pierwotnie postępująca (ang. primary progressive MS, PPMS) występuje u około 10-15% chorych.

W artykule opublikowanym ostatnio w Multiple Sclerosis Journal zauważono, że jakość życia osoby z SM i ciężką niesprawnością (wynik w rozszerzonej skali niewydolności ruchowej, EDSS >7), mierzona za pomocą średnich wyników użyteczności w kwestionariuszu EQ-5D, osiąga jedne z najgorszych wartości wśród chorób przewlekłych.[xiv] Osoby żyjące z PPMS dźwigają ogromny ciężar choroby, dlatego istnieje wyraźna potrzeba jak najszybszego rozpoczęcia leczenia, pozwalającego kontrolować aktywność SM i postęp niesprawności.

Aktywność choroby – stan zapalny w układzie nerwowym i trwała utrata komórek nerwowych w mózgu - występuje u pacjentów z wszystkimi postaciami SM , nawet jeśli objawy kliniczne nie są widoczne i wydają się nie nasilać.[xv] Ważnym celem leczenia SM jest jak najszybsze osłabienie aktywności choroby, aby spowolnić postęp niesprawności u pacjenta.[xvi] Pomimo dostępności terapii modyfikujących przebieg choroby (tzw. DMTs, ang. disease-modifying treatments), u niektórych osób z RMS aktywność choroby i postęp niesprawności nie ustają.

Informacje o działaniach firmy Roche w dziedzinie neurologii

Neurologia jest kolejnym obszarem, na którym skupiają się prace badawczo-rozwojowe firmy Roche. Celem firmy jest opracowanie terapii opartych na biologii układu nerwowego, aby przyczynić się do poprawy jakości życia chorych na przewlekłe i potencjalnie wyniszczające choroby. Firma Roche prowadzi badania rozwojowe nad kilkunastoma lekami przeznaczonymi do stosowania w leczeniu takich schorzeń jak: stwardnienie rozsiane, choroba Alzheimera, rdzeniowy zanik mięśni, choroba Parkinsona, zespół Downa i autyzm.

Kontakt dla mediów:

Izabella Dessoulavy-Gładysz, Patient Outreach and External Communications Manager 
e-mail: izabella.dessoulavy-gladysz@roche.com; tel. 505 197 422

Mariusz Gutowski, Public Affairs Specialist
e-mail: mariusz.gutowski@roche.com; tel. 519 515 148

 

[i] European Multiple Sclerosis Platform. MS Facts. Dostępne pod linkiem: http://www.emsp.org/about-ms/
[ii] Oszacowane na podstawie: http://www.emsp.org/wp-content/uploads/2015/08/MS-in-EU-access.pdf
[iii] Polskie Towarzystwo Stwardnienia Rozsianego; Dostępne pod linkiem: https://ptsr.org.pl/stwardnienie_rozsiane,sm_w_liczbach,107.asp
[iv] National Multiple Sclerosis Society. Types of MS. Dostępne pod linkiem: http://www.nationalmssociety.org/What-is-MS/Types-of-MS.
[v] National Institutes of Health-National Institute of Neurological Disorders and Stroke. Multiple Sclerosis: Hope Through Research. Dostępne pod linkiem: https://www.ninds.nih.gov/Disorders/Patient-Caregiver-Education/Hope-Through-Research/Multiple-Sclerosis-Hope-Through-Research. 
[vi] Multiple Sclerosis International Federation. (2013). Atlas of MS 2013. Dostępne pod linkiem: http://www.msif.org/about-us/advocacy/atlas/.
[vii] Ziemssen T. (2005). Modulating processes within the central nervous system is central to therapeutic control of multiple sclerosis. J Neurol252(Suppl 5), v38-v45. 
[viii] Hauser S.L. et al. (2012). Multiple sclerosis and other demyelinating diseases. In Harrison’s Principles of Internal Medicine (pp.3395-3409). New York, NY: McGraw Hill Medical. 
[ix] Hadjimichael O. et al. (2007). Persistent pain and uncomfortable sensations in persons with multiple sclerosis. Pain, 127(1-2):35-41. 
9 Lublin F.D., Reingold S.C. (1996) Defining the clinical course of multiple sclerosis: results of an international survey. National Multiple Sclerosis Society (USA) Advisory Committee on Clinical Trials of New Agents in Multiple Sclerosis. Neurology, 46(4):907–11. 
10 Lublin F.D. et al. (2014). Defining the clinical course of multiple sclerosis. Neurology83(3):278-86. 
[xii] National Institutes of Health-National Institute of Neurological Disorders and Stroke. Multiple Sclerosis: Hope Through Research. Dostępne pod linkiem: https://www.ninds.nih.gov/Disorders/Patient-Caregiver-Education/Hope-Through-Research/Multiple-Sclerosis-Hope-Through-Research
[xiii] National Institutes of Health-National Institute of Neurological Disorders and Stroke. Multiple Sclerosis: Hope Through Research. Dostępne pod linkiem: https://www.ninds.nih.gov/Disorders/Patient-Caregiver-Education/Hope-Through-Research/Multiple-Sclerosis-Hope-Through-Research
[xiv] Kobelt, Gisela New insights into the burden and costs of multiple sclerosis in Europe 2017 Dostępne pod linkiem: http://journals.sagepub.com/doi/pdf/10.1177/1352458517694432
[xv] Erbayat A, et al. (2013). Reliability of classifying multiple sclerosis disease activity using magnetic resonance imaging in a multiple sclerosis clinic. JAMA Neurol, 70(3):338-44.  
[xvi] MS Brain Health. Time Matters in Multiple Sclerosis. Dostępne pod linkiem: http://msbrainhealth.org/perch/resources/time-matters-in-ms-report-may16.pdf.