Roche Polska

Komisja Europejska zatwierdziła lek emicizumab do stosowania u osób z hemofilią typu A powikłaną inhibitorem

Warszawa,

  • Pierwszy od ponad 20 lat nowy lek w Europie przeznaczony dla pacjentów z hemofilią typu A powikłaną inhibitorem.
  • Produkt leczniczy emicizumab w dwóch badaniach fazy III przeprowadzonych z udziałem osób dorosłych oraz dzieci i młodzieży wykazywał przewagę pod względem skuteczności nad wcześniejszymi lekami omijającymi.
  • Podanie leku raz w tygodniu drogą podskórną może znacząco wpłynąć na poprawę jakości życia pacjentów.

Spółka Roche ogłosiła, że Komisja Europejska wydała pozytywną opinię na temat stosowania produktu leczniczego emicizumab w rutynowej profilaktyce epizodów krwawienia u osób z hemofilią typu A powikłaną inhibitorem czynnika VIII. Emicizumab można stosować we wszystkich grupach wiekowych. Niemal u co trzeciej osoby z ciężką hemofilią typu A mogą pojawić się inhibitory leków stosowanych w substytucji czynnika VIII, co skutkuje zwiększonym ryzykiem zagrażających życiu krwawień lub nawracających epizodów krwawienia, które mogą spowodować długotrwałe uszkodzenia stawów.1 Osoby z hemofilią typu
A powikłaną inhibitorem obciążone są o 70% wyższym ryzykiem zgonu w porównaniu do osób, u których inhibitory nie występują.2

Pozytywna opinia KE to doskonała wiadomość dla europejskich pacjentów cierpiących na hemofilię A powikłaną inhibitorem czynnika VIII. Pojawienie się inhibitorów nie tylko jest przyczyną wzrostu ryzyka częstych i ciężkich krwawień, ale także utrudnia leczenie tego schorzenia przy ograniczonych dotychczas możliwościach terapeutycznych – powiedział profesor Johannes Oldenburg z Instytutu Hematologii Eksperymentalnej i Transfuzjologii Uniwersytetu w Bonn.
Ograniczenie krwawień i poprawa jakości życia u pacjentów leczonych emicizumabem w porównaniu z dotychczasowymi metodami leczenia potwierdza jego potencjalne znaczenie dla postępu w leczeniu hemofilii A powikłanej inhibitorami.

Niezmiernie cieszy nas fakt, że Komisja Europejska dopuściła do obrotu preparat emicizumab, pierwszy od 20 lat nowy lek dla chorujących na hemofilię A powikłaną inhibitorem  – stwierdziła doktor Sandra Horning, dyrektor ds. medycznych w spółce Roche i kierownik ds. globalnego rozwoju produktów – Jesteśmy przekonani, że emicizumab może istotnie podnieść jakość życia osób  
z hemofilią A powikłaną inhibitorem i jesteśmy zdeterminowani, by we współpracy z krajami członkowskimi UE zapewnić pacjentom jak najszybszy dostęp do tego ważnego leku

Pozytywna opinia w sprawie leku opiera się na dwóch największych kluczowych badaniach klinicznych z udziałem chorych na hemofilię A powikłaną inhibitorem, w których wykazano wyższą skuteczność leku emicizumab w porównaniu z dotychczasowymi koncentratami omijającymi  (ang.: bypassing agents, BPA) w zastosowaniach profilaktycznych lub doraźnych.

W badaniu HAVEN 1 obejmującym pacjentów dorosłych i nastoletnich (12 lat lub starszych) z hemofilią A powikłaną inhibitorem profilaktyka z użyciem leku emicizumab doprowadziła do istotnego statystycznie zmniejszenia częstości występowania wymagających leczenia krwawień o 87% w porównaniu z brakiem profilaktyki. Jak wykazała pierwsza tego typu analiza porównująca dane poszczególnych pacjentów zebranych w badaniu nieinterwencyjnym przed włączeniem pacjentów do badania, profilaktyka z użyciem emicizumabu doprowadziła do istotnego statystycznie zmniejszenia częstości występowania leczonych krwawień o 79% w porównaniu z wcześniejszym profilaktycznym stosowaniem leku omijającego.

W analizie pośredniej wyników badania HAVEN 2 u dzieci w wieku poniżej 12 lat z hemofilią A powikłanej inhibitorem stwierdzono, że u 87% dzieci, u których zastosowano profilaktycznie lek emicizumab, nie wystąpiło ani jedno krwawienie wymagające leczenia. Zgodnie z analizą porównawczą danych 13 dzieci, które uczestniczyły w NIS, profilaktyczne podawanie leku emicizumab doprowadziło do zmniejszenia częstości występowania leczonych krwawień o 99% w porównaniu z wcześniejszym leczeniem BPA. 

W oparciu o te same dane amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA), dopuściła w dniu 16 listopada 2017 r. lek emicizumab do stosowania w rutynowej profilaktyce mającej na celu zapobieganie epizodom krwawienia lub zmniejszenie ich częstości u dorosłych i dzieci chorych na hemofilię A powikłaną inhibitorami czynnika krzepnięcia VIII. We wrześniu 2015 r. emicizumab został poddany ponownej analizie przez FDA w ramach tzw. oceny priorytetowej, w wyniku której uzyskał on status terapii przełomowej u pacjentów z hemofilią A powikłaną inhibitorem w wieku od 12 lat wzwyż.

Emicizumab jest obecnie poddawany ocenie w ramach starannie zaplanowanego programu badań klinicznych, który obejmuje dwa dodatkowe badania fazy III – HAVEN 3 i HAVEN 4. W badaniu HAVEN 3 wykazano istotne statystycznie i klinicznie stopniowe zmniejszanie częstości wymagających leczenia krwawień u pacjentów dorosłych i nastoletnich (12 lat lub starszych) z hemofilią typu A niepowikłaną inhibitorem, którym co tydzień lub co dwa tygodnie profilaktycznie podawano emicizumab, w porównaniu z pacjentami niestosującymi profilaktyki. Okresowe wyniki badania HAVEN 4 wskazują na istotne klinicznie opanowanie krwawień u pacjentów dorosłych i nastoletnich (12 lat lub starszych) z hemofilią typu A z obecnością inhibitorów lub bez, którym profilaktycznie podawano emicizumab co cztery tygodnie. Dane z obu tych badań zostaną niebawem zaprezentowane podczas jednej z konferencji medycznych, a także przekazane odpowiednim organom służby zdrowia na całym świecie wraz z wnioskami rejestracyjnymi.

Piśmiennicwo

  1. European Haemophilia Consortium [Internet; cited 2018 January]. Available from: https://www.ehc.eu/bleeding-disorders/inhibitors/
  2. www.cdc.gov/ncbddd/hemophilia/features/inhibitor-severe-hemophilia-a.html