Roche Polska

FDA zatwierdziła lek Hemlibra® (emicizumab) firmy Roche do leczenia chorych na hemofilię typu A bez inhibitorów czynnika VIII

Warszawa,

·        Hemlibra® to pierwszy lek, który istotnie redukuje liczbę epizodów krwawienia wymagających leczenia w porównaniu z wcześniejszą profilaktyką z zastosowaniem czynnika VIII

·        Hemlibra® to jedyny lek, który chory na hemofilię typu A z inhibitorami czynnika VIII lub bez inhibitorów może przyjmować samodzielnie drogą podskórną raz w tygodniu, co dwa tygodnie lub co cztery tygodnie

·        Skuteczność i bezpieczeństwo leku Hemlibra® wykazano w jednym z największych programów badań klinicznych dotyczących hemofilii typu A

Firma Roche ogłosiła, że amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) zatwierdziła produkt Hemlibra® (emicizumab) do stosowania w rutynowej profilaktyce mającej na celu zapobieganie epizodom krwawienia lub zmniejszenie ich częstości u osób dorosłych i dzieci chorych na hemofilię typu A bez obecności inhibitorów czynnika VIII.

Lek Hemlibra® stanowi obecnie jedyną profilaktyczną metodę leczenia osób z hemofilią typu A z inhibitorami czynnika VIII i bez inhibitorów. Lek ten można podawać podskórnie w kilku opcjach dawkowania (raz w tygodniu, co dwa tygodnie lub co cztery tygodnie). Lek ten zatwierdzono w oparciu o pozytywne wyniki dwóch badań fazy III – HAVEN 3 i HAVEN 4. Profilaktyka z zastosowaniem leku Hemlibra® prowadziła do statystycznie i klinicznie istotnej redukcji liczby epizodów krwawienia wymagających leczenia w porównaniu z niestosowaniem profilaktyki (pierwszorzędowy punkt końcowy badań).

Dotychczasowe metody profilaktycznego leczenia osób z hemofilią typu A bez inhibitorów czynnika VIII wymagały wykonywania wlewów dożylnych kilka razy w tygodniu. Jednak nawet wówczas u chorych mogły nadal występować epizody krwawienia. W związku z tym istnieje potrzeba opracowania nowych opcji leczenia – powiedział dr Michael Callaghan, hematolog ze szpitala dziecięcego w Michigan, Detroit. – Zatwierdzenie produktu Hemlibra® stanowi ważny krok naprzód dla całej społeczności osób zainteresowanych leczeniem hemofilii typu A, ponieważ po raz pierwszy od niemal 20 lat pojawił się lek z nowej klasy terapeutycznej. Hemlibra® jest w stanie redukować ryzyko krwawienia i może być przyjmowana podskórnie raz w tygodniu, co dwa tygodnie lub co cztery tygodnie.

Decyzja FDA zatwierdzająca produkt Hemlibra® w leczeniu profilaktycznym chorych na hemofilię A bez współistniejących inhibitorów czynnnika VIII odzwierciedla nasze zaangażowanie w przełomowe prace naukowe i opracowywanie leków, które mogą zmieniać definicję standardowego leczenia – powiedziała dr Sandra Horning, Dyrektor ds. Medycznych i szef Globalnego Działu Rozwoju Produktów firmy Roche. – Hemlibra® jest obecnie jedynym zatwierdzonym przez FDA lekiem dla osób z hemofilią typu A zarówno z inhibitorami czynnika VIII, jak i bez inhibitorów, a jego skuteczność i profil bezpieczeństwa wykazano w czterech kluczowych badaniach.

W badaniu fazy III HAVEN 3 wśród osób dorosłych i młodzieży w wieku 12 lat i starszych z hemofilią typu A bez inhibitorów czynnika VIII, otrzymujących profilaktykę z zastosowaniem produktu Hemlibra® raz w tygodniu (n=36) lub co dwa tygodnie (n=35), wystąpiła redukcja liczby epizodów krwawienia wymagających leczenia o odpowiednio 96% i 97% w porównaniu z osobami, które nie stosowały profilaktyki (n=18).

Hemlibra® to pierwszy lek, który istotnie ograniczył liczbę krwawień wymagających leczenia w porównaniu z wcześniejszą profilaktyką z zastosowaniem preparatów czynnika VIII, która jest zalecanym standardowym postępowaniem.

Świadczy o tym statystycznie istotna redukcja o 68% liczby krwawień wymagających leczenia w prospektywnym intraindywidualnym porównaniu pacjentów (n=48), którzy wcześniej otrzymywali profilaktykę z zastosowaniem czynnika VIII w badaniu nieinterwencyjnym i u których zmieniono profilaktykę na produkt Hemlibra®. W prowadzonym w pojedynczej grupie badaniu fazy III HAVEN 4 z udziałem osób dorosłych i młodzieży w wieku 12 lat i starszych z hemofilią typu A z obecnością inhibitorów czynnika VIII (n=5) i bez inhibitorów czynnika VIII (n=36) profilaktyka z zastosowaniem leku Hemlibra® podawanego co cztery tygodnie (n=41) prowadziła do klinicznie istotnej redukcji krwawień. Najczęstszymi działaniami niepożądanymi występującymi u 10% lub więcej osób leczonych preparatem Hemlibra®  (n=391) były reakcje w miejscu wstrzyknięcia (n=85), bóle głowy (n=57) i bóle stawów (n=59).

Lek Hemlibra® został uznany przez FDA za przełomową metodę leczenia hemofilii typu A bez inhibitorów czynnika VIII. Przyznano mu również status priorytetowej oceny, nadawany przez FDA lekom, które potencjalnie mogą w znaczącym stopniu udoskonalić leczenie, profilaktykę lub diagnostykę poważnych chorób. Wniosek rejestracyjny firmy dotyczący stosowania leku w hemofilii typu A bez obecności inhibitorów czynnika VIII, zawierający dane z badań HAVEN 3 i HAVEN 4, jest obecnie oceniany przez Europejską Agencję Leków. Rozpatrywane są także wnioski przedłożone do innych organów regulacyjnych na całym świecie.

Emicizumab został on przebadany w jednym z największych programów badań klinicznych z udziałem osób z hemofilią typu A z inhibitorami czynnika VIII i bez inhibitorów, w tym w czterech kluczowych badaniach HAVEN (HAVEN 1, HAVEN 2, HAVEN 3 i HAVEN 4).

Lek Hemlibra® został zatwierdzony przez FDA w listopadzie 2017 r. do stosowania u osób dorosłych i dzieci z hemofilią typu A z inhibitorami czynnika VIII.

Informacja o produkcie Hemlibra (emicizumab)

Hemlibra® jest biswoistym przeciwciałem skierowanym przeciwko czynnikowi IXa i czynnikowi X. Powoduje łączenie aktywnego czynnika IX z czynnikiem X – białek koniecznych do aktywacji naturalnej kaskady krzepnięcia – i przywraca prawidłowy proces krzepnięcia krwi u chorych na hemofilię typu A. Stosowanie produktu Hemlibra® jest leczeniem profilaktycznym. Lek w postaci gotowego roztworu można podawać we wstrzyknięciu podskórnym raz na tydzień, co dwa tygodnie lub co cztery tygodnie. Produkt Hemlibra® został opracowany przez firmę Chugai Pharmaceutical Co., Ltd. i jest poddawany pracom rozwojowym prowadzonym wspólnie na całym świecie przez firmy Chugai, Roche i Genentech.